新药上市受挫！新药万春医药普那布林NDA遭美国FDA拒绝

2021-12-07 17:18 · 生物探索

面对普那布林的上市受挫上市受挫，万春医药表示仍然对普那布林联合 G-CSF 预防 CIN 的医药疗效和安全性数据充满信心。

近日，普那万春医药宣布，布林其“first-in-class”新药普那布林（plinabulin）联合粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 用于预防化疗引起的美国中性粒细胞减少症 (CIN) 的上市申请，已收到美国FDA回应函 (CRL)，拒绝FDA称已经完成了申请审查，新药确定普那布林无法以当前形式批准申请。上市受挫其CRL 表明，医药单一注册试验的普那结果不足以证明其益处，并且需要进行第二次良好对照试验以满足支持 CIN 适应症的布林实质性证据要求。

普那布林是美国一种选择性免疫调节微管结合剂( SIMBA)，这是拒绝一种有效的抗原呈递细胞 (APC) 诱导剂。普那布林能够触发免疫防御蛋白 GEF-H1 的新药释放，激活肿瘤抗原特异性T细胞，从而带来持久的抗癌效益，其次，通过增加造血干/祖细胞 (HSPC) 的数量，普那布林在化疗后能够预防CIN（4级中性粒细胞减少症）的发作。

普那布林于2020年9月获得中国和美国在CIN适应症的“突破性疗法”认定，于2021年4月向国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）递交用于CIN的新药上市申请（NDA），获得NMPA和FDA受理并被纳入优先审评。2021年8月，普那布林联用多西他赛在非小细胞肺癌2/3线患者（EGFR野生型）的全球III期临床研究中达到总生存期的主要终点，并计划于2022年上半年提交该项适应症的NDA。

更值得一提的是，今年8月份，恒瑞医药与万春医药达成战略合作，恒瑞医药将对万春医药进行1亿人民币股权投资并支付总计不超过13亿人民币的首付款和里程碑款，万春医药授予恒瑞针对GEF-H1激活剂普那布林在大中华地区的联合开发权益以及独家商业化权益，以用于防治所有人类与动物疾病，包括但不限于化疗引起的中性粒细胞减少症（CIN）和癌症。

面对此次普那布林的上市受挫，恒瑞给出回应，公司已向大连万春支付了 2 亿元人民币首付款，公司尚未开展任何关于普那布林的临床研究。关于《增资入股协议》所约定的拟向大连万春进行的1亿元人民币股权投资，公司尚未缴款，股权也未交割。

面对普那布林的上市受挫，万春医药表示仍然对普那布林联合 G-CSF 预防 CIN 的疗效和安全性数据充满信心。公司希望与 FDA 密切合作，考虑未来可能的 CIN 临床途径，其中可能包括第二项对照注册临床研究来提供充分的证据支持关于预防化疗引起的中性粒细胞减少症的 NDA。

参考资料：

 1.https://beyondspringpharma.com/beyondspring-pharmaceuticals-receives-complete-response-letter-from-the-fda-for-plinabulin-new-drug-application-for-prevention-of-chemotherapy-induced-neutropenia-cin/

2.https://mp.weixin.qq.com/s/wPhA-SyDHD-_FSxUpS0RuA